redução da huntingtina
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Roche termina dois programas de medicamentos para a doença de Huntington após resultados dececionantes
⏱️ 10 min de leitura | A Roche anunciou que está a interromper o desenvolvimento de dois dos seus medicamentos ASO de redução da huntingtina, tominersen e RG6496. Isto marca um fim dececionante de um capítulo importante na investigação clínica da DH.
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A Skyhawk partilha um olhar mais atento sobre os dados do SKY-0515, além de uma antevisão da expansão do acesso ao ensaio nos EUA
⏱️ Leitura de 6 min | Já chegaram novos dados de 12 meses do SKY-0515 da Skyhawk e as quatro medidas que compõem o cUHDRS estão ao nível basal ou acima dele, superando o declínio natural esperado. Além disso, um primeiro olhar sobre a expansão dos centros de ensaio nos EUA.
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Poda de Precisão com PROTACs: Alvo Seletivo da Huntingtina Tóxica
⏱️6 min de leitura | Os PROTACs funcionam como uma ferramenta de poda de precisão, eliminando a proteína huntingtina tóxica enquanto deixam a forma saudável intacta. Em células e ratinhos com DH, esta limpeza direcionada melhorou a saúde e abrandou as características da doença.
Por Chloe Langridge -
O Outro Sapato Cai: uniQure Partilha Planos para Submeter Pedido de Licenciamento à FDA para o AMT-130
⏱️ 9 min de leitura | Após um último ano turbulento, a uniQure partilhou notícias animadoras de que a FDA concordou que os dados do seu estudo de Fase I/II podem servir de base para um pedido que poderá levar à aprovação do AMT-130 nos EUA.
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A Skyhawk comunica resultados encorajadores de 12 meses para o fármaco oral SKY-0515 para a doença de Huntington
Após um ano de tratamento, o SKY-0515 continua a baixar a huntingtina e mostra tendências encorajadoras nos sinais e sintomas da DH. Está a decorrer o recrutamento para um ensaio maior para determinar se o fármaco abranda realmente a progressão da DH
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Corrigir a Receita: Reduzir uma Fatia de Huntingtina
⏱️7 min de leitura | Num artigo recente, cientistas visaram um pequeno fragmento prejudicial da mensagem da huntingtina (HTT1a) em ratinhos com DH. Isto reduziu os aglomerados de proteínas tóxicas e atrasou as alterações genéticas, mais do que visar a HTT de comprimento total.
Por Jenniluyn Nguyen -
Um Segundo Caminho: uniQure Planeia Submissão Regulamentar para AMT-130 no Reino Unido
⏱️ 6 min de leitura | Enquanto o caminho regulamentar nos EUA para AMT-130 permanece complicado, a uniQure anunciou planos para procurar aprovação para a sua terapia génica para DH no Reino Unido. Aqui está o que isso significa e o que pode estar para vir.
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Dois anos depois: Novos dados da extensão a longo prazo do PIVOT-HD para o Votoplam
⏱️ 10 min de leitura | A PTC Therapeutics partilhou dados de 2 anos para o votoplam, um comprimido diário para a redução da HTT. Os participantes na Fase 2 mostraram um abrandamento de até 52 % na progressão da doença. Eis o que os dados mostram, o que ainda falta e o lançamento do…
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O número na escala: o que mede a pontuação TFC e por que é importante agora
⏱️ 10 min de leitura | A pontuação de Capacidade Funcional Total (TFC) tem sido utilizada na investigação da doença de Huntington há décadas. Eis o que mede, o que lhe escapa e por que está no centro de um ensaio clínico muito aguardado.
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A Austrália abre a porta ao SKY-0515: a Skyhawk procura aprovação provisória para o seu medicamento oral para a DH
⏱️ Leitura de 8 min | Um medicamento oral para a doença de Huntington é elegível para aprovação acelerada na Austrália. Ainda não é uma aprovação completa, mas abre um caminho mais rápido para, potencialmente, fazer chegar mais cedo às pessoas com DH este comprimido de toma única diária.