ensaio clínico
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A UniQure e a FDA já não estão alinhadas no processo de aprovação do AMT-130
Num novo comunicado de imprensa, a uniQure partilhou que a FDA já não concorda com a sua abordagem para o avanço do AMT-130, especificamente a utilização de um grupo de controlo externo. O caminho a seguir é incerto, mas a uniQure mantém-se comprometida com a comunidade da doença de Huntington.
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Cai o primeiro dominó: Terapia genética AMT-130 abranda a doença de Huntington em ensaio histórico
Numa atualização da uniQure, informam que a sua terapia genética experimental, AMT-130, tem o potencial de retardar a progressão da doença de Huntington num estudo clínico chave.
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A PROVA na publicação: Analisar os dados sobre a pridopidina
A pridopidina tem sido testada como um potencial tratamento da DH ao longo de décadas. O grande ensaio PROOF-HD não atingiu os seus principais objectivos, mas os seus resultados foram agora publicados. A publicação torna os dados completos disponíveis, ajudando a comunidade da DH a aprender com o estudo.
Por Dr Leora Fox -
A pridopidina bate numa barreira: A EMA diz não à aprovação do tratamento da doença de Huntington
A EMA rejeitou a pridopidina para o tratamento da DH na Europa. Embora dececionante, este resultado está em conformidade com os dados dos ensaios clínicos. A Prilenia planeia realizar mais estudos e, apesar dos contratempos, a investigação da DH em 2025 continua a trazer dinamismo e esperança.
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Passando para a via rápida: a uniQure e a FDA estão no mesmo caminho para a aprovação acelerada
Numa atualização partilhada hoje, a uniQure anunciou o alinhamento com o regulador de medicamentos dos EUA sobre os critérios-chave para a aprovação acelerada de medicamentos para a doença de Huntington.
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Atualização provisória da Vico Therapeutics sobre o seu medicamento VO659 que visa a repetição CAG
A Vico Therapeutics partilhou dados provisórios sobre o seu medicamento, VO659, que tem como alvo a expansão CAG que causa várias doenças genéticas, incluindo #DoençadeHuntington e #AtaxiaEspinocerebelar
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Atitude corajosa: Primeira pessoa tratada num ensaio clínico de fase 1 da Alnylam Pharmaceuticals
Um novo ensaio clínico de Fase 1 para o medicamento ALN-HTT02, que reduz a huntingtina, foi iniciado esta semana com a primeira dose administrada. Leia para saber mais detalhes sobre o ensaio e como este se compara a outros ensaios que reduzem a HTT.
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A poeira assentou: o dalzanemdor da Sage não avançará para o comprometimento cognitivo
As alterações no pensamento, aprendizagem e memória são algumas das mais angustiantes e impactantes na doença de Huntington. A Sage Therapeutics estava a desenvolver o seu medicamento dalzanemdor para tratar estes sintomas, mas infelizmente este programa será interrompido.
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Introduzir os tratamentos para a DH no mercado: O papel da supervisão regulamentar
Levar os medicamentos da bancada do laboratório para as prateleiras das farmácias não é fácil. Neste artigo, discutimos o papel que a supervisão regulamentar desempenha nos ensaios clínicos e na aprovação de medicamentos para a doença de Huntington.
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Esperança vs. exagero: à procura da verdade nas manchetes recentes da Prilenia
Embora a pridopidina tenha falhado quatro ensaios negativos para DH, a mensagem da Prilenia continua a ser positiva. O que é esperança e o que é exagero nesta busca de dezasseis anos pela aprovação regulatória?