A pridopidina bate numa barreira: A EMA diz não à aprovação do tratamento da doença de Huntington
A EMA rejeitou a pridopidina para o tratamento da DH na Europa. Embora dececionante, este resultado está em conformidade com os dados dos ensaios clínicos. A Prilenia planeia realizar mais estudos e, apesar dos contratempos, a investigação da DH em 2025 continua a trazer dinamismo e esperança.
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Soubemos a 25 de julho de 2025 que o pedido da Prilenia à Agência Europeia de Medicamentos (EMA) para a pridopidina não foi aceite para autorização de introdução no mercado. Embora isto talvez não seja surpreendente, dados os resultados deste fármaco em ensaios clínicos até à data, não deixa de ser uma grande desilusão para a comunidade da DH. Então, o que significa isto para o futuro da pridopidina? Vamos analisar.
O que é a Pridopidina?
A pridopidina (anteriormente designada por huntexil) é um fármaco oral experimental que está a ser desenvolvido principalmente para a doença de Huntington (DH) e, agora, também para a ELA. Inicialmente, pensava-se que atuava influenciando a sinalização da dopaminadopamina Um químico sinalizador (neurotransmissor) envolvido no controlo de movimento, humor e motivação, com a esperança de melhorar os sintomas motores em pessoas com DH.
No entanto, a investigação científica contínua sugeriu que os seus efeitos parecem ser mediados pela ativação do recetor sigma-1 (S1R), uma proteína encontrada nas células nervosas que ajuda a gerir o stresse celular para manter uma função celular saudável.
Ensaios Clínicos da Pridopidina
Vários ensaios, incluindo o HART, o MermaiHD e o PRIDE-HD, revelaram que, embora a pridopidina fosse segura e bem tolerada, não conseguiu atingir os seus objetivos primários motores. No entanto, análises post-hoc, que são uma forma de examinar os dados após a realização do ensaio, sugeriram que poderiam ter existido benefícios na Capacidade Funcional TotalCapacidade Funcional Total Uma escala estandardizada de avaliação funcional na DH, utilizada para avaliar a capacidade para trabalhar, gerir finanças, desempenhar tarefas domésticas e tarefas de cuidados pessoais (TFC) em algumas pessoas com DH. As pontuações da TFC medem a capacidade das pessoas para desempenharem tarefas como gerir a casa e as finanças, trabalhar, conduzir, cozinhar e realizar outras atividades do dia a dia.
A pridopidina funciona através da ativação do recetor sigma-1 (S1R), uma proteína encontrada nas células nervosas que ajuda a gerir o stresse celular para manter uma função celular saudável.
Essa possibilidade de um benefício na TFC levou ao ensaio de Fase 3 PROOF-HD, focado na função e não nos sintomas motores. As análises post-hoc, como esta que apontou para a TFC, geralmente não são suficientes para a aprovação de um fármaco, mas podem dar pistas sobre um subgrupo de pessoas ou uma dosagem onde o fármaco possa estar a funcionar.
Assim, embora o PROOF-HD não tenha atingido os seus objetivos primários pré-especificados na população global, as análises exploratórias de subgrupos (especialmente excluindo participantes a tomar medicamentos que alteram a dopaminadopamina Um químico sinalizador (neurotransmissor) envolvido no controlo de movimento, humor e motivação) mostraram que podem ter existido alguns sinais favoráveis em medidas funcionais, cognitivas e motoras, embora esses resultados permaneçam inconclusivos.
Este pedido envolveu a elaboração de um dossiê massivo de informações que continha todos os dados anteriores sobre a pridopidina. Se fosse aprovado, isso significaria que a Prilenia teria o direito de vender a pridopidina na Europa para o tratamento da DH. Se fosse rejeitado, isso obrigaria a Prilenia a voltar à estaca zero.
Após a Prilenia ter submetido o seu pedido à EMA, anunciou uma parceria com a Ferrer, uma empresa farmacêutica espanhola. A parceria destinava-se a desenvolver e comercializar ainda mais a pridopidina.
Então, em que ponto estamos?
Atualização de julho de 2025
Na sua atualização mais recente, a Prilenia e a Ferrer partilharam que a EMA recusou a autorização para o pedido de introdução no mercado da pridopidina para a DH. Isto significa que a pridopidina não será vendida para o tratamento da DH na Europa.
Apesar do que será, sem dúvida, uma desilusão para muitos na comunidade da DH, a Prilenia e a Ferrer enfatizaram o seu compromisso contínuo em fazer avançar a pridopidina para as comunidades de DH e ELA. No seu comunicado, afirmaram que o plano é iniciar um “estudo global de DH potencialmente registável” a curto prazo.
Parece, portanto, que embora a Prilenia e a Ferrer tenham sofrido um revés, não têm planos para interromper o avanço da pridopidina para a DH. Tal como tu, teremos de esperar para saber mais sobre os planos específicos destas empresas.
Olhar para o Futuro
O fracasso do avanço de qualquer fármaco para a DH é uma enorme desilusão. No entanto, os dados em torno da pridopidina sugeriam que este seria o resultado provável, pelo menos por agora. Embora tenhamos feito o nosso melhor para moderar as expectativas dentro da comunidade, compreendemos que muitas famílias com DH ainda mantinham a esperança. Essa esperança nunca é despropositada; é o que impulsiona todo o esforço de investigação.
No HDBuzz, o nosso trabalho é partilhar não apenas o entusiasmo, mas também a realidade baseada na melhor ciência disponível. Não encaramos de ânimo leve a responsabilidade de ser a tua fonte de confiança e continuaremos a trazer-te as atualizações mais claras e objetivas possíveis — sem sensacionalismo, sem falsas esperanças, apenas ciência real.
Na sua atualização mais recente, a Prilenia e a Ferrer partilharam que a EMA recusou a autorização para o pedido de introdução no mercado da pridopidina para a DH. Isto significa que a pridopidina não será vendida para o tratamento da DH na Europa.
Mesmo com contratempos como este, 2025 já tem sido um ano notável para a investigação da DH, com atualizações positivas da uniQure e da PTC Therapeutics, o avanço de um ensaio da Skyhawk Therapeutics e a administração das primeiras doses em ensaios de Fase 1 pela Spark Therapeutics e pela Alnylam. E ainda há mais notícias esperadas para breve!
Ensaios promissores, abordagens inovadoras e novas perspetivas estão no horizonte, tudo impulsionado por ti, a comunidade da DH. Por isso, não percas a esperança, porque o caminho para o progresso raramente é reto, mas continua a avançar. E nós estaremos aqui para o percorrer contigo, em cada passo do caminho.
Resumo
A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) rejeitou o pedido da Prilenia para aprovar a pridopidina para o tratamento da doença de Huntington (DH) na Europa.
Embora segura e bem tolerada, a pridopidina não conseguiu atingir os objetivos primários em vários ensaios, incluindo o estudo de Fase 3 PROOF-HD, embora alguns dados exploratórios de subgrupos tenham mostrado sinais modestos.
Apesar do revés, a Prilenia e a Ferrer continuam empenhadas no desenvolvimento da pridopidina.
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Uma escala estandardizada de avaliação funcional na DH, utilizada para avaliar a capacidade para trabalhar, gerir finanças, desempenhar tarefas domésticas e tarefas de cuidados pessoais
dopamina
Um químico sinalizador (neurotransmissor) envolvido no controlo de movimento, humor e motivação
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