desenvolvimento de fármacos
-
Para além da redução da huntingtina: abordagens fora da caixa para o tratamento da DH
A pipeline da DH é rica e variada. Vamos falar de alguma abordagens fora da caixa para desenvolver medicamentos para a DH que não envolvem a redução da huntingtina.
Por Kelly Andrew -
Medicamento para tratar sintomas de movimento da DH aprovado pela FDA
A FDA aprovou a valbenazina, também conhecida como INGREZZA, como tratamento para os sintomas de movimento da doença de Huntington
-
Notícias decepcionantes da Novartis sobre o branaplam e o ensaio VIBRANT-HD
A Novartis anunciou que irá parar o desenvolvimento do fármaco branaplam em doença de Huntington. Aqui, revemos esta notícia recente e o seu impacto na comunidade DH.
-
Avanço pioneiro com edição genética por CRISPR poderá ter aplicações mais vastas em doenças humanas
Ensaio clínico preliminar com sucesso para a Amiloidose Familiar por Transtiretina mostra que edição genética por CRISPR pode ser utilizada com segurança no corpo humano. O que é que isto significa para a edição genética em DH?
-
Notícias Tristes da Roche e Ionis – Ensaio ASO Interrompido Precocemente
Notícias dececionantes da Roche e Ionis; o ensaio de fase III do Tominersen para redução da huntingtina foi interrompido precocemente
-
O que significa a COVID-19 para as famílias com doença de Huntington e para a investigação da DH?
Atualização sobre a COVID-19: o que significa para as famílias com DH, como afeta a investigação da DH e como mudou a forma como a ciência funciona?
-
O HDBuzz Inscreve-se no Enroll-HD
Como prometido, o Jeff Carroll do HDBuzz finalmente inscreveu-se no estudo Enroll-HD. Sabe mais sobre este importante “estudo observacional” global da DH aqui.
-
FDA aprova um novo medicamento para sintomas da doença de Huntington
Deutetrabenazina torna-se o primeiro medicamento novo numa década licenciado pela FDA para sintomas da doença de Huntington
-
Avanços importantes nas ferramentas de edição do genoma de última geração para a doença de Huntington
O trabalho com técnicas de edição do genoma (dedos de zinco e CRISPR) aproxima estas ferramentas da utilização em ensaios clínicos de HD
Por Mr. Shawn Minnig -
Poderá a DH ser causada por deficiência de aminoácidos?
Será que uma deficiência específica de aminoácidos contribui para o desenvolvimento da DH?