recapitulação mensal

⏱️ Leitura de 10 min | Da clínica, soubemos pela uniQure sobre a sua recente reunião com a FDA, um ensaio com células estaminais administrou a dose ao seu primeiro participante e a Skyhawk partilhou dados sobre o SKY-0515. No laboratório, a ciência de abrandar a DH ao nível do ADN continua a ganhar força.

⏱️ Leitura de 8 min | Maio de 2026: dados de 2 anos do ensaio votoplam sugerem que a progressão da doença pode abrandar; AMT-130 segue para o Reino Unido para avaliação regulamentar; porcos revelam células imunitárias a invadir o cérebro na DH; e nova ciência aproxima o foco de fragmentos tóxicos de huntingtina.

⏱️ Leitura de 8 min | Abril de 2026 mostrou-nos que um fragmento tóxico de HTT está no centro da investigação em ratinhos, que o CRISPR está a mostrar potencial em estudos com ratinhos, que a IA e os dispositivos vestíveis se aproximam da clínica e que 2 estudos lançam luz sobre o peso suportado…

⏱️ 9 min de leitura | Março trouxe-nos a conferência anual de terapêutica da CHDI, juntamente com atualizações de 3 ensaios clínicos em curso. Também abordámos novas investigações sobre a expansão somática e homenageámos a comunidade que construiu a nossa ciência durante o Dia da Gratidão.

⏱️ 8 min de leitura | Resumo da investigação sobre DH de fevereiro de 2026: dados publicados do ensaio com branaplam; novas descobertas sobre a genética da “zona cinzenta” da DH; além de vermes, circuitos cerebrais, rastreio ocular e o peso psicológico oculto de viver em risco.

⏱️ 9 min de leitura | Resumo da investigação DH de janeiro de 2026: SKY-0515 mostra dados de segurança promissores, a defesa da comunidade ajuda a garantir reunião crítica da FDA para AMT-130, além de novas perspetivas sobre sono, vacinas e gestão de sintomas. Lê o resumo completo!

Desde a “terapia da fada dos dentes” com células estaminais a obstáculos na terapia genética e novas perspetivas genéticas, novembro foi um mês importante para a investigação da DH. Consulte todas estas histórias no nosso resumo mensal!

Outubro foi um mês rico em descobertas na investigação da doença de Huntington: clareza adicional sobre o AMT-130 da uniQure, mapeamento de como e onde a DH altera o cérebro, estudos mecanísticos iniciais visando a reparação do ADN e uma importante reunião que juntou a comunidade científica.