modificador da doença

A Skyhawk partilha um olhar mais atento sobre os dados do SKY-0515, além de uma antevisão da expansão do acesso ao ensaio nos EUA

⏱️ Leitura de 6 min | Já chegaram novos dados de 12 meses do SKY-0515 da Skyhawk e as quatro medidas que compõem o cUHDRS estão ao nível basal ou acima dele, superando o declínio natural esperado. Além disso, um primeiro olhar sobre a expansão dos centros de ensaio nos EUA.

Por Dr Sarah Hernandez

30 de Junho, 2026

O Outro Sapato Cai: uniQure Partilha Planos para Submeter Pedido de Licenciamento à FDA para o AMT-130

⏱️ 9 min de leitura | Após um último ano turbulento, a uniQure partilhou notícias animadoras de que a FDA concordou que os dados do seu estudo de Fase I/II podem servir de base para um pedido que poderá levar à aprovação do AMT-130 nos EUA.

Por Dr Sarah Hernandez & Dr Rachel Harding

17 de Junho, 2026

Um Segundo Caminho: uniQure Planeia Submissão Regulamentar para AMT-130 no Reino Unido

⏱️ 6 min de leitura | Enquanto o caminho regulamentar nos EUA para AMT-130 permanece complicado, a uniQure anunciou planos para procurar aprovação para a sua terapia génica para DH no Reino Unido. Aqui está o que isso significa e o que pode estar para vir.

Por Dr Sarah Hernandez

7 de Maio, 2026

Dois anos depois: Novos dados da extensão a longo prazo do PIVOT-HD para o Votoplam

⏱️ 10 min de leitura | A PTC Therapeutics partilhou dados de 2 anos para o votoplam, um comprimido diário para a redução da HTT. Os participantes na Fase 2 mostraram um abrandamento de até 52 % na progressão da doença. Eis o que os dados mostram, o que ainda falta e o lançamento do…

Por Dr Sarah Hernandez

4 de Maio, 2026

Céus azuis para Skyhawk: Notícias positivas do ensaio de Fase 1 para o SKY-0515

Há mais boas notícias no horizonte no espaço terapêutico da doença de Huntington, à medida que recebemos resultados positivos da Skyhawk Therapeutics sobre a sua pequena molécula SKY-0515 que reduz a huntingtina e visa a expansão somática.

Por Dr Sarah Hernandez

11 de Julho, 2024